近日,中国科学院合肥物质院健康所连续举办第21期、第22期“医路研谈”大讲堂学术活动。两期活动分别邀请了中国科学院动物研究所研究员、器官再生与智造全国重点实验室主任李伟,中国科学院动物研究所副所长王红梅研究员作专题学术报告。健康所领导班子成员、科研骨干及研究生等100余人参会。会议由健康所副所长蒋焱熠研究员主持。

在第21期大讲堂中,李伟研究员以《哺乳动物工程生物学研究与转化》为题,介绍了工程生物学与基因治疗技术的开发进展。针对中国人群高发的遗传性视网膜疾病(结晶样视网膜色素变性)及罕见的常染色体隐性遗传病(AADC缺乏症),其团队研发了AAV载体基因疗法,并分享了双基因编辑、RNA介导的靶向整合、靶向蛋白降解等下一代治疗技术的原理、进展及临床转化成果。


在第22期大讲堂中,王红梅研究员以《人类早期胚胎发育规律解析与体外模拟》为题,介绍了利用非人灵长类(食蟹猴)胚胎体外培养模型突破人类胚胎“14–28天黑匣子”发育阶段的研究进展。通过二维、三维培养体系,成功将猴胚胎培养至25天,解析了原肠运动、神经外胚层发育等关键事件。此外,她还系统阐述了胎盘起源、多核化机制、妊娠期母体器官适应性改变及人工胚胎/类器官构建等研究。


在互动环节,参会人员围绕基因治疗技术的临床转化难点、胚胎发育模型的伦理问题、蛋白靶向降解技术在肿瘤治疗中的潜力等议题,与两位专家进行了深入交流。两位专家还结合自身研究经历,分享了“明确研究方向与方案设计”“直面问题不逃避”的科研心得,引发在场人员共鸣。

两场报告立足前沿科学探索,紧扣临床实际问题,将科研攻关与解决临床需求有机融合。报告所展现的工程生物学、基因治疗及胚胎发育模拟等研究思路,尤其在精准干预和新技术开发方面,为健康所在肿瘤治疗及相关药物研发领域带来了积极启发,也为加快实现从实验室创新到临床应用的跨越提供了坚实支撑。